Вся суть генной терапии заключается в доставке в клетки нового генетического материала. Таким образом, достигается терапевтический эффект. Так, еще в конце шестидесятых годов прошлого века ученым удалось выяснить тот факт, что человеческие клетки, а также клетки животного имеют возможность поглощать экзогенную ДНК. После того, как они встроили ее в свой геном, начинается процесс синтеза тех белков и ферментов, которых в ней не было.
Методы генотерапии
Если говорит об особенностях генотерапии, то в первую очередь необходимо отметить одну и главных проблем, которая заключается в сложности переноса гена в клетку. Как правило, для того, чтобы ввести ДНК в клетку принято пользоваться такими способами:
1. Химическим.
2. Вирусным.
3. Физическим.
Те системы, которые переносят в клетку новый генетический материал, принято называть векторами. Зачастую для этого принято использовать генетически модифицированные вирусы, то есть, вирусные векторы. За счет них происходит инфицирование любой клетки. Вместе с необходимым фрагментом ДНК они с легкостью включаются в геном клетки. Методы генотерапии позволяют превращать эти ретровирусы в векторы. Осуществляется это за счет удаления нуклеотидов, которые отвечают за размножение.
Несмотря на все имеющиеся сложности, благодаря генной терапии можно эффективно бороться с наследственными болезнями и со злокачественными образованиями. Что касается методов генотерапии, то они постепенно включаются в арсенал тех средств, которые помогают бороться с наследственными болезнями. Особенно это актуально тогда, когда другие методы воздействия на организм человека нельзя применить.
Так, например, при наследственном дефиците гормона роста, проявляющимся в ярко выраженной низкорослости человека, можно также воспользоваться методами генотерапии. Клинические испытания показали, что ген гормона роста при попадании в миоциты начинают активно производить данный гормон.
Благодаря имеющимся особенностям генотерапии имеется возможность лечить семейную гиперхолестеринемию. Эта болезнь чрезвычайно опасна для молодых людей, так как может спровоцировать ранний инфаркт миокарда, а также атеросклероз. Данное заболевание вызвано отсутствием рецепторов на мембранах в клетках, специально предназначенных для липопротеинов, характеризующихся низкой плотностью. Данный факт обусловил наличие высокого уровня в крови холестерина.
Необходимо заметить, что особенности генотерапии позволяют использовать ретровирусный вектор в качестве мощного оружия, которое позволяет снизить уровень холестерина на тридцать-пятьдесят процентов.
